如何评估全身型重症肌无力治疗效果？

聚焦神经系统罕见疾病重症肌无力，围绕重症肌无力的诊断筛查、分型治疗、预后管理等各实用话题，丁香园「打破砂锅问到底」栏目推出了「重症肌无力诊疗经验分享」系列专题。每期均由神经领域权威专家坐镇，通过音频形式回答临床问题，助力临床医生提高诊疗水平，欢迎关注学习！

一分钟了解全身型重症肌无力

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性免疫球蛋白 G（IgG）介导的神经肌肉自身免疫性疾病，可导致肌无力，甚至危及生命[1]。大多数重症肌无力（MG）患者最初仅表现为眼部症状，然而，大约 80% 的患者会在发病 2 年内出现 gMG[1]。gMG 对患者健康和健康相关生活质量（HRQoL）具有严重影响，并随着疾病严重程度的增加而显著增加，许多患者在接受治疗时也会继续经历沉重的疾病负担[1]。因此，在临床治疗中有必要对患者进行规范、规律且持续的疗效监测，以评估 MG 治疗效果、指导治疗方案调整，从而确保疾病的长期控制。

那么，究竟该如何评估 gMG 治疗效果？哪些情况可判定治疗失败？如何预防生物制剂治疗 gMG 过程中的感染风险？本期，天津医科大学总医院神经内科张超教授将从「gMG 的疗效评估标准」谈起，让你充分掌握 gMG 治疗失败的判定、gMG 生物制剂治疗的疗效检测及降低感染风险手段！

专家介绍

张超教授

天津医科大学总医院神经内科主任医师、研究员，博士生导师

• 现任中华医学会神经病学分会肌电图与临床神经生理学组委员、天津市医学会神经病学分会神经免疫学组组长和神经肌病学组委员、中国医院协会罕见病专业委员会第一届委员会委员

• 主要研究方向为神经系统自身免疫性疾病（包括 MS、NMOSD、MG、AE、GBS、CIDP 等）的发病机制和治疗，并在神经系统危重病和疑难病诊治方面具有丰富经验

接下来，我们就进入本期课程的精彩内容吧！

如何评估 gMG 治疗效果？哪些情况可判定治疗失败？

《中国 MG 诊断和治疗指南（2020 版）》建议在评估 MG 的长期疗效时，通常可用美国重症肌无力基金会（MGFA）的干预后状态（PIS）分类，共包括完全稳定缓解（CSR）、药物缓解（PR）、微小状态（MMS）、改善、无变化、加重、恶化、死亡 8 个类别[2]。其中，体现治疗有效的类别包括 CSR、PR、MMS 和改善。MG 的治疗目标则定义为，依据 MGFA 对 MG 干预后状态的分级，达到 MMS 或更好，治疗相关副作用（CTCAE）≤ 1 级。CTCAE ≤ 1 级指该治疗未引起临床症状或症状轻微，不需要干预[2]。

更多关于判定 gMG 治疗失败的情况，戳下方视频了解详情——

（审批编号：CN-145707 过期日期：2025-10-17）

新型生物制剂治疗 gMG 期间，如何选择合适评估工具进行疗效监测？

2023 年第 9 届欧洲神经病学大会（EAN 2023）上发布的《专家共识推荐：改善及规范 gMG 患者的评估》建议，可以通过持续使用 MG 日常活动量表（MG-ADL）观察患者的病情变化；如果 MG-ADL 提示 gMG 恶化，则 MG 定量评分表（QMG）可用于提供更深入的临床理解并支持后续决策。除了临床实践，MG-ADL 也常作为临床研究中的主要终点事件，QMG 则常作为关键次要/共同主要终点[1]。

更多关于 gMG 疗效监测的评估工具，戳下方视频了解详情——

（审批编号：CN-145708 过期日期：2025-10-17）

生物制剂治疗 AChR 抗体阳性 gMG，是否会增加感染风险？如何预防？

目前临床上用于治疗 MG 的靶向生物制剂主要包括补体抑制剂依库珠单抗、新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂艾加莫德以及适应证外用药（截止 2024 年 10 月）的 B 细胞靶向药物利妥昔单抗[2-4]。从药物说明书来看，感染风险增加均是这三款生物制剂的不良反应和注意事项[3-5]。

想知道这三款生物制剂最常见的感染事件以及感染预防策略，戳下方视频了解详情——

（审批编号：CN-145709 过期日期：2025-10-17）

打破砂锅问到底，不探究竟不罢休！张超教授的精彩解答，让我们对 gMG 的疗效评估标准、评估工具以及感染预防策略有了更深入的了解。本期栏目到此结束，期待各位同道满载而归，充分掌握 gMG 的疗效评估及监测手段，并将其应用到临床实践，使更多 gMG 患者受益。我们下期再见！

受众声明：本材料由阿斯利康支持，仅供医疗卫生专业人士参考，不用于推广目的

审批编号：CN-146671
过期日期：2025-11-4

内容策划：韩雪珂

项目审核：张君

题图来源：图虫创意