固守健康、享育自由，原研醋酸格拉替雷注射液上市会成功召开

非原创 公号:丁香园神经时间 发布时间:2024-01-12 19:58 发表于浙江

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2023 年 12 月 28 日，多发性硬化（MS）疾病修饰治疗（DMT）药物——原研醋酸格拉替雷注射液（商品名：固派松®）「固守健康、享育自由」上市会成功举行。

醋酸格拉替雷是目前美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一款妊娠药物等级为 B 类的 MS 治疗 DMT 药物[1]。2023 年 6 月，原研醋酸格拉替雷注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准用于治疗复发型多发性硬化（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化[2]，标志着其终于落地中国，开始为国内广大 MS 患者提供治疗助力。

正如「固守健康、享育自由」上市会上，担任会议主席的中山大学附属第三医院胡学强教授**的致辞：

「MS 临床管理中，长期治疗，尤其是年轻女性患者长期治疗中的用药选择问题，一直是让不少医生深感头痛的难题。醋酸格拉替雷用于 MS 治疗由来已久，而依托近年来国家对罕见病药物的支持政策，原研醋酸格拉替雷注射液顺利落地中国，这对于国内神经免疫疾病治疗领域意义非常，更重要的是，让国内 MS 患者尤其是孕龄期女性患者终于有了可以信赖的治疗手段。」

在会议主席胡学强教授的带领下，首都医科大学附属北京同仁医院王佳伟教授、上海交通大学医学院附属仁济医院管阳太教授、重庆医科大学附属第一医院秦新月教授、北京医院张华教授、四川大学华西医院周红雨教授等国内神经免疫领域知名专家齐聚线上，聚焦 MS 国内诊疗现状与未被满足的临床需求，关注 MS 诊疗过程中遇到的问题挑战，并就原研醋酸格拉替雷注射液的应用前景进行了深度讨论。

聚焦问题，直击痛点

原研醋酸格拉替雷治疗 MS 的患者获益

内容分享环节，王佳伟教授首先就中国 MS 患者一直以来未被满足的临床需求以及醋酸格拉替雷注射液新药上市的临床获益这两方面，分享了观点和见解：

相关调研显示，我国 MS 患者以女性尤其育龄期女性患者居多[3]。如何做好生育规划才能兼顾药物长期疗效与安全性需要，如何选择适应育龄期女性生育需求的 DMT 新药，是这一患者群体亟待解决的问题。而原研醋酸格拉替雷注射液虽然刚在国内上市，但也在国外临床应用已有 30 多年，已在全球 50 多个国家获批，并获得众多权威指南推荐，算得上是久经临床检验的「经典药物」[4,5,6]。结合既往在美国工作学习时的诊疗经验，当需要同时考虑疗效及安全性时，患者常会对醋酸格拉替雷注射液的接受程度较高。

孕育自由，母子安康

不同时期 MS 患者的治疗策略

育龄期女性是我国 MS 群体中不容忽视的一部分，聚焦这一群体的临床需求，管阳太教授提出「在整个生育周期内，需要充分考虑风险与获益，将患者获益最大化」，并分享了给不同阶段育龄期女性的 MS 治疗建议：

备孕期女性 MS 患者的治疗建议：应在孕前进行疾病相关的咨询，优先选择无致畸性的药物，如醋酸格拉替雷注射液[1]；

妊娠期女性 MS 患者的治疗建议：考虑到孕早期的药物暴露，应选用对妊娠和子代结局无不良影响的药物，前瞻性病例结果显示：醋酸格拉替雷注射液组报告的早产率 10.8%，低出生体重儿比率 6.4%，与普通人群的比率相当（分别为 10.23% 和 8.31%）[7]；

哺乳期女性 MS 患者的治疗建议：产后建议尽早重启 DMT，以减少复发并延缓疾病进展[8]。同时，母乳喂养对 MS 女性产后复发具有保护作用。《英国 MS 妊娠管理指南》显示，使用醋酸格拉替雷治疗期间，母乳喂养的获益大于风险[6]，应予以鼓励。

四位一体，固守一生

多发性硬化长期管理的获益

MS 是一种目前无法治愈的长病程疾病，很多 MS 患者长久处于严重残疾状态中，需要长期管理。秦新月教授从长期管理中的患者需求角度出发，发表观点：

临床实践中，MS 患者常会中断治疗，因此治疗依从性应作为 MS 患者管理的关键。而应用醋酸格拉替雷注射液，可以为 MS 长期管理带来多重获益。安全性方面，醋酸格拉替雷不影响外周淋巴细胞数量，其相关安全性事件发生风险低[9]，因而治疗前和治疗期间无需额外监测[10]；疗效方面，醋酸格拉替雷可以改善症状，提升生活质量[11]。多年真实世界研究显示，醋酸格拉替雷停药率低、耐受性表现优于多个口服 DMT[12]。因此，以「收益－风险比」作为衡量指标，醋酸格拉替雷注射液可作为 MS 患者的优选推荐。

固守健康，享育自由

共议 MS 治疗与 DMT 用药发展

讨论环节，围绕「MS 的 DMT 治疗的副作用管理」以及「初始 DMT 治疗的个性化规划」话题，张华教授、周红雨教授同胡学强教授进行了激烈探讨。

张华教授：大家在临床用药时常会担心 DMT 药物的副作用问题，尤其是严重感染和肿瘤风险。目前很多创新药物，虽未明确是否会增加肿瘤发生风险，但具体副作用如何，还需更深入的研究。而原研醋酸格拉替雷注射液有 30 多年的用药历史，目前来看作为非免疫抑制剂，临床证据充分、安全性良好，患者更容易接受。

周红雨教授：需要反复强调 MS 早期治疗的重要性，在疾病早期有效控制病情发展，患者的依从性也能更好。另外，基于我国患者发病特点，在起始 MDT 治疗前，需要通过水通道蛋白-4 抗体（AQP4）抗体检测等方式，做好视神经脊髓炎或者症状相似的疾病的鉴别诊断。MS 长期治疗还需要做好临床的随访工作，加强患者管理，才能更好地控制疾病，减少复发。

最后，胡学强教授总结道：

自 2018 年以来，我们欣喜地见证了多种多发性硬化 DMT 治疗药物获批进入中国，临床上可供选择的药物种类增多，能够满足的患者临床需求也相应增多，因此我们更需重视 MS 的药物选择问题。

此次上市的原研醋酸格拉替雷注射液，可用于临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化患者的药物治疗，药理机制上可作用于周围和中枢神经系统，既能抑制免疫炎症，又可以起到神经保护作用[13]。不仅如此， 原研醋酸格拉替雷注射液有着全球几十年的用药实践背景，临床数据丰富，安全性广为认可。

众所周知，有生育计划的 MS 育龄期女性的长期管理，要特别重视 DMT 药物选择。目前，大多数口服 DMT 药物、单抗类药物都应避免在哺乳期使用。而醋酸格拉替雷在备孕期、妊娠期、哺乳期全程使用相对安全，可以降低母亲的复发风险的同时，对子代的影响也相对可控[7]。这意味着，原研醋酸格拉替雷注射液可作为育龄期女性的优选治疗药物。期待原研醋酸格拉替雷注射液上市后被广泛应用，为国内患者提供更多临床获益。

本文仅供医疗卫生等专业人士参考

审批编号：COP-CN-00034，有效期限：2026 年 1 月

内容审核：王茉
项目审核：梁思

题图来源：图虫创意

参考文献：

[1] Voskuhl R, et al. Neurotherapeutics. 2017 Oct;14(4)974-984.

[2] 醋酸格拉替雷注射液药品说明书. 核准时间 2023 年 6 月21 日

[3] Tian DC,et al. Lancet Reg Health West Pac. 2020;1:100010

[4] 中国免疫学会神经免疫分会, 等.中国神经免疫学和神经病学杂志. 2018;25(6):387-394

[5] Montalban X, et al. Eur J Neurol. 2018 Feb;25(2):215-237.       

[6] Dobson R, et al. Pract Neurol. 2019 Apr;19(2):106-114.

[7] Kaplan S, et al. Eur J Neurol. 2023 Dec;30(12):3890-3895

[8] Canibaño B, et al. J Drug Assess. 2020 Jan 23;9(1):20-36

[9] Grigoriadis N，et al. Expert Opin Pharmacother. 2016 Oct;17(15):2085-95

[10] Stamatellos VP, et al. Curr Rev Clin Exp Pharmacol. 2023;18(1):39-50

[11] Cinar BP, et al. Neurol Sci. 2017 Feb;38(2):337-342

[12] Tramacere I, et al. Cochrane Database Syst Rev. 2015 Sep 18;2015(9):CD011381.

[13] Prod’homme T, et al. Cold Spring Harb Perspect Med. 2019 Feb 1;9(2):a029249.