醋酸格拉替雷落地中国,为育龄期多发性硬化患者带来新福祉,点击了解
非原创 公号:丁香园神经时间 发布时间:2023-12-26 19:58 发表于浙江
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多发性硬化(MS)是一种典型的免疫介导的中枢神经系统脱髓鞘疾病,常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等[1]。由于累及部位广泛,反复发作后 MS 可最终致残,甚至致死[2]。
MS 已于 2018 年列入我国第一批罕见病目录[2];相关调查报告显示,我国 31 省市的 MS 发病率为每年 0.235/10 万人,其中女:男比例高达 2.02:1,MS 好发于青壮年,年轻女性占比较多[3]。而年轻女性患者群体的临床需求中,生育需求不容忽视。
图 1 国内人群不同年龄段多发性硬化的发病率[3]
大量 MS 女性患者有生育计划
MS 一般不会影响生育能力,并对胎儿发育、妊娠或分娩过程无直接影响。有研究显示,确诊 MS 之前没有孩子的患者中,高达 50% 的人表示未来希望组建家庭,25% 的女性在确诊后两年内计划怀孕[4]。
MS 产后复发率升高、致残风险增加
MS 怀孕期的年复发率可降低 70% 以上,但同时,高达 30% 的患者可能会在产后 3 个月内复发,高达 50% 的患者在 6 个月内复发,与妊娠前的复发率持平;更有结论指出,产后复发似乎比怀孕前复发更严重,并导致残疾风险增加[4,5]。
图 2 产前、妊娠期和产后的 MS 复发率情况[5]
生育周期内面临 DMT 持续-停止治疗的两难抉择
目前,MS 仍是一种无法治愈的长病程疾病,以控制疾病进展为主要目标,推荐使用疾病修正治疗(DMT)药物长期治疗[2]。生育周期内患者接受 DMT 持续治疗能够控制疾病活动性并且降低产后复发风险,使妊娠期的风险最小化,并对减缓残疾进展长期有效;但对应地,胎儿暴露于治疗药物和其他不良事件的风险难以把控。而若因生育计划推迟 DMT,患者则会面临更高的复发风险[6]。
对此,2023 年《多发性硬化症(MS)育龄患者的计划生育(ConPlanEM 研究):德尔菲共识声明》建议,不应因患者的怀孕愿望而推迟启动 DMT,且女性患者的 DMT 药物选择应考虑未来怀孕的潜在风险[7]。
目前,可用于 MS 治疗的各种 DMT 药物的妊娠药物分级情况,如下表所示[8]。其中,醋酸格拉替雷是目前美国食品药品监督管理局(FDA)批准的唯一一款妊娠药物等级为 B 类的 MS 治疗 DMT 药物,可作为育龄期女性初始治疗的优先选择。
表 1 MS 治疗 DMT 药物的妊娠药物分级情况[8]
B 类:动物研究证实对胎儿无害;C 类:动物研究证实对胎儿有害或数据不充分;X 类:人类研究证实对胎儿有害,妊娠期不适用
为了解决国内有生育需求女性患者的治疗需求,2023 年 6 月中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了原研「醋酸格拉替雷注射液」(固派松®)用于治疗复发型多发性硬化(MS)成人患者,包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化[9]。2023 年发表的一项长达 23 年的临床研究显示,整个妊娠期暴露于醋酸格拉替雷,不增加不良妊娠风险,对子代无不良影响[10]。
为迎接新药上市,由梯瓦公司主办的「固守健康,享育自由——固派松中国上市会」,计划于 2023 年 12 月 28 日 19:00 隆重召开。据悉,本次上市会将由中山大学附属第三医院胡学强教授担任主席,并邀请首都医科大学附属北京同仁医院王佳伟教授、上海交通大学医学院附属仁济医院管阳太教授、重庆医科大学附属第一医院秦新月教授分享 MS 管理相关的重点内容与醋酸格拉替雷用于 MS 育龄期女性及患者长期管理的治疗获益,会上还会邀请北京医院张华教授、四川大学华西医院周红雨教授**等 MS 诊疗领域知名专家参与互动讨论。欢迎报名参加~
*本资料仅供医疗卫生专业人士参考,请勿向非医疗卫生专业人士发放
内容审核:王茉
项目审核:梁思
题图来源:图虫创意
参考文献:
[1] 中国免疫学会神经免疫分会.多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版).中国神经免疫学和神经病学杂志.2018.25(6):387-394
[2] 2019 中国卫健委版罕见病诊疗指南-76. 多发性硬化
[3] Tian DC, et al. Lancet Reg Health West Pac. 2020 Aug 6;1:100010
[4] Villaverde-González R. Degener Neurol Neuromuscul Dis. 2022 Jan 5;12:1-21
[5] Confavreux C, et al. N Engl J Med. 1998;339(5):285-291
[6] Makkawi S, et al. Mult Scler 2017;23(3_suppl):680–975. EP1355.
[7] Oreja-Guevara C, et al. Cureus. 2023 Aug 24;15(8):e44056.
[8] Voskuhl R, et al. Neurotherapeutics. 2017 Oct;14(4)974-984.
[9] 国家药品监督管理局.
https://www.nmpa.gov.cn/datasearch/search-info.html?nmpa=aWQ9NzcyYzA4NWI2ZDE2NWUwZDg4OGMyOTlhOGY1MTdjOTgmaXRlbUlkPWZmODA4MDgxODNjYWQ3NTAwMTg0MDg4NjY1NzExODAw
[10] Kaplan S, et al. Eur J Neurol. 2023 Dec;30(12):3890-3895.
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