萨特利珠单抗已纳入医保！3 年复发率达 90% 的罕见病再次迎来好消息！

非原创 公号:丁香园神经时间 发布时间:2023-12-13 19:58 发表于浙江

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导语：高值罕见病药物纳入医保，势将惠及更多 NMOSD 患者。_

2023 年 12 月 13 日，萨特利珠单抗（商品名：安适平）正式纳入国家医保目录。萨特利珠单抗是一种人源化 IgG2 亚型重组抗白介素-6 受体（IL-6R）单克隆抗体，于 2021 年 4 月 30 日在中国获批[1]，成为国内首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物，适用于水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的 12 岁及以上青少年及成人 NMOSD 患者的治疗[2]。

NMOSD 是一组罕见的由自身免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，2020 年我国流行病学数据显示 NMOSD 年发病率约为 0.278/10 万人[3]。该病以青壮年女性居多，平均发病年龄约 40 岁，具有高致残、高复发性，40%～60% 患者在 1 年内复发，约 90% 在 3 年内复发。自然病程患者中，约 50% 在 5～10 年内遗留有严重的视觉功能或运动功能障碍[3,4,5]。现在，萨特利珠单抗正式纳入国家医保目录，为 NMOSD 患者带来强效且更安心、更可及的治疗选择。

创新药物的研发，从未被满足的临床需求开始

NMOSD 的治疗分为急性期治疗、预防复发治疗、对症治疗和康复治疗，由于 NMOSD 任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，从而导致残疾程度不断累积，因此对于呈复发病程的 NMOSD 患者，一经诊断应尽早开始预防复发治疗，并坚持长程治疗[3]。

在我国 NMOSD 的治疗领域，既往临床上往往应用小剂量糖皮质激素、硫唑嘌呤、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、他克莫司等免疫抑制剂预防疾病复发，但这些药物针对预防 NMOSD 复发缺乏高级别证据，预防复发的疗效并不确切，对于部分首次发病后的密集复发期患者疗效并不尽如人意，且不良反应发生率较高，长期应用糖皮质激素可导致严重的骨质疏松，增加骨折风险，部分药物治疗过程中还可出现免疫抑制、骨髓抑制和增加肿瘤风险等严重不良反应[3,6]。

此外，NMOSD 可发生于各年龄阶段，我国儿童及青少年 NMOSD 患者年发病率约为 0.075/10 万人[3]，患者尚处于发育时期，其临床表现、药物治疗反应与成人都存在差异，但其治疗仍多数沿用成人患者的治疗方案，缺少真正处于适应症范围内的药物。基于这些仍待满足的治疗需求，近年来一些新兴治疗靶点的单克隆抗体药物不断涌现。萨特利珠单抗作为全球获批有 ≥ 12 岁以上 NMOSD 患者（AQP4 阳性）适应症的药物，三期临床研究[7]证实了显著的疗效和安全性，为 NMOSD 治疗领域提供了更高的循证依据。

高效阻断 IL-6 信号通路，萨特利珠单抗治疗 NMOSD 兼具疗效与安全性

萨特利珠单抗可特异性结合可溶性 IL-6R（sIL-6R）和膜结合性 IL-6R（mIL-6R），高效阻断 IL-6 信号通路，通过阻止中枢及外周炎症扩大、减少 AQP4 抗体产生、保护血脑屏障、减轻星形胶质细胞损伤等途径，预防 NMOSD 复发[8]。同时萨特利珠单抗还通过「序贯单克隆抗体回收技术（SMART）」制备，可与治疗靶点多次结合，延长血浆半衰期约 30 天，从而减少了给药频率与剂量。

在其关键临床研究 SAkuraStar 和 SAkuraSky 中，萨特利珠单抗单药和联合基线免疫治疗 48 周时，分别有 83% 和 92% 的患者未再复发，联合治疗 96 周时，维持无复发的患者比例高达 92%。长期治疗后疗效仍可保持，标准年复发率在随访期内逐年下降，即使复发，患者复发的严重程度有所减轻，同时可保持患者无明显残疾进展，治疗约 4 年时，SAkuraSky 研究中 90% 的 AQP4 抗体阳性 NMOSD 患者的平均 EDSS 评分从基线的 4.06 分降至 3.88 分[7-11]。SAkuraSky 研究更是首次入组青少年患者，并证实了萨特利珠单抗的血药浓度不受年龄影响，同样可使青少年患者的年复发率下降。

在安全性方面，两项研究显示萨特利珠单抗组与安慰剂组总体不良事件发生率及严重感染发生率相似，均无严重过敏及死亡事件发生，其开放扩展期中同样无死亡及过敏事件发生，所有不良事件发生率未因治疗时间延长而增加[7-11]。应用萨特利珠单抗治疗青少年患者的过程中无特定的安全性问题，无患者因不良事件停药或终止治疗。

2021 年，萨特利珠单抗正式进入我国，为 NMOSD 患者带来新希望，但彼时并非所有患者均能负担得起这一高值药物，导致部分患者面临着用不上药、无法足量长期用药的困境，也成为临床医生治疗决策时的重要掣肘。 

纳入医保目录，萨特利珠单抗持续为中国 NMOSD 患者保驾护航

罕见病患者往往面临诊断难、治疗难、保障难等困境，但每一个小群体都不应该被放弃，实现罕见病患者群体的健康是通往全民健康道路上的重要一关。近年来，党和国家高度重视罕见疾病患者群体，出台了多项政策保障罕见疾病诊治，激励孤儿药研发、减轻用药负担，在罕见病的诊疗和保障方面取得了长足进步。

NMOSD 是一种需要长期维持治疗的疾病，停药可导致患者再次面临复发风险，本次萨特利珠单抗纳入国家医保目录，将大幅度降低患者用药负担，提高药物可及性，从而使更多 NMOSD 患者能够规范用药，不再因治疗负担而停止用药，更广泛、更深入地发挥创新药品的治疗价值。

对此，首都医科大学附属北京同仁医院神经内科主任王佳伟教授表示，本次萨特利珠单抗进入医保，凸显了政府对于捍卫罕见病人群「健康平权」的决心与魄力，提示当前我国政策对于创新药物的医保准入有所放宽，更意味着以临床价值为导向、聚焦患者未被满足的临床需求，具备有效性、安全性、创新性的药物才是医保谈判的焦点所在。

中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授则指出，经过两年的努力，萨特利珠单抗正式纳入医保，提升了罕见病高值药品的可及性，使罕见病的治疗不止步于「有药」，而是进一步实现了「有保」。临床上也能够为更多 NMOSD 患者提供优化的治疗方案，有效降低了患者及其家庭的治疗负担，降低了治疗中断、因病致贫的可能性，在提高疗效、改善预后的同时，有助于减轻疾病对患者及其家庭的影响。

浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科主任医师吴志英教授表示，本次萨特利珠单抗进入医保目录，意味着该药品被认可为是具有充分的疗效和价值的治疗药物，并且获得了政府支持，这将使患者更加有信心选择和使用该药品，增加患者用药的合规性和依从性，提高治疗效果。从另一方面来看，高值药品进入医保目录可为药物研发和制造企业带来更多回报和市场机会，这将推动医疗创新，研发更多针对 NMOSD 等罕见病的治疗药物，从而助力实现「健康中国 2030」[12]的总体目标。

本文仅供医疗卫生等专业人士参考

内容审核：庞晶晶

法务审核：刘淳燕

题图来源：图虫创意

参考文献

[1] 国家药品监督管理局https://www.nmpa.gov.cn/datasearch/search-info.html?nmpa=aWQ9NDNiZjdiOGFlNTEyMjZjOTE2ZTY1ZjEzZmViYWI2NGQmaXRlbUlkPWZmODA4MDgxODNjYWQ3NTAwMTg0MDg4NjY1NzExODAw

[2] 申报材料 （公示版） 2023年国家医保药品目录调整http://www.nhsa.gov.cn/attach/Ypsn2023/YPSW202300315/YPSW202300315-W1,W5.pdf

[3] 中国免疫学会神经免疫分会,黄德晖,吴卫平,等.中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志, 2021, 28(6):14.

[4] Wingerchuk DM,Hogancamp WF,O’Brien PC,etal.The clinical course of neuromyelitis optica(Devic’ssyndrome)[J].Neurology,1999,53(5):1107-1114.

[5] PappV,MagyariM,AktasO,etal.Worldwide incidence and prevalence of neuromyelitis optica:A systematic review[J].Neurology,2021,96(2):59-77.

[6] Balasubramanian A, Wade SW, Adler RA, et al. Glucocorticoid Exposure and Fracture Risk in a Cohort of US Patients With Selected Conditions. J Bone Miner Res. 2018 Oct;33(10):1881-1888.

[7]Traboulsee A, Greenberg BM, Bennett JL, et al. Safety and efficacy of satralizumab monotherapy in euromyelitis optica spectrum disorder: a randomised, double-blind, multicentre, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet Neurol. 2020;19(5):402–12.

[8] Fung S, Shirley M. Satralizumab: A Review in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder[J]. CNS Drugs, 2023,37(4):363-370.

[9] Yamamura T, Kleiter I, Fujihara K, et al. Trial of satralizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder. N Engl J Med. 2019;381(22):2114–24.

[10]Anthony Traboulsee, Ingo Kleiter, Jacqueline Palace, et al. Long-term Efficacy of Satralizumab in Adults with Aquaporin-4-IgG-seropositive (AQP4-IgG+) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD): Results from SAkuraMoon. 2023AAN.

[11]Brian Weinshenker, Michael R. Yeaman, Jerome de Seze, ey al. Long-term Safety of Satralizumab in Adults with Aquaporin-4-IgG-seropositive (AQP4-IgG+) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD): Results from SAkuraMoon. 2023AAN.

[12]中共中央 国务院印发《“健康中国2030”规划纲要》.https://www.gov.cn/zhengce/2016-10/25/content_5124174.htm